Unatoč rijetkoj i progresivnoj bolesti, Pavlu je lijek ‘Translarna’ pomagao. Kao i Marijanu. Sad im Europska agencija za lijekove želi povući odobrenje. Njihovi roditelji su očajni.
– Tužna sam, razočarana, malo je reći da se tome nismo nadali… Vijest da Europska agencija za lijekove (EMA) povlači lijek koji nam toliko mnogo znači sve nas je zatekla. I Pavle se pita što ćemo sad? Svjestan je koliko smo se borili kako bismo uopće došli do ovog lijeka, a sad nam ga uzimaju – očajna je Andrea, čijem su sinu Pavlu Ružiću (21) iz Omiša dijagnosticirali Duchenneovu mišićnu distrofiju, rijedak genetski poremećaj, pišu 24sata.
Oblik je to najprogresivnije mišićne distrofije, koja je posljedica besmislene mutacije distrofin gena, zbog koje njihov organizam ne može proizvoditi distrofin, što vodi u propadanje svih mišića u tijelu.
U Hrvatskoj ima sedam dječaka s navedenom mutacijom gena, koji mogu uzimati skupi lijek Translarnu. Za njega ne postoji generička zamjena, dakle nema drugog lijeka istog ili sličnog djelovanja koji ovi pacijenti mogu uzimati. EMA ga je uvjetno odobrio za korištenje 2014., a sad ga povlači smatrajući da nije dovoljno učinkovit. Ovu odluku još treba potvrditi Europska komisija, no roditelji nemaju mnogo nade da će se nešto promijeniti.
– Da se razumijemo, nitko ne tvrdi da je riječ o čarobnom lijeku od kojeg će oni ozdraviti ili će bolest nestati, ali on znatno povećava kvalitetu života pacijenata i usporava progresiju bolesti. Dakle, produljuje vrijeme, primjerice, do trenutka u kojem će završiti na respiratoru – pojašnjava mama Andrea.
Lijek su u Hrvatskoj odobrili 2019., a prvi ga je iste godine počeo primati 12-godišnji Marijan Rodić iz Cavtata.
– Lijek je skup, to je točno. No, s druge strane, koliko košta dan hodanja? Koliko košta dan slobodnog disanja? Ima li to cijenu – pita se Marijanova mama Mirjana.
Svjesna je da je riječ o rijetkoj bolesti te da navedeni lijek u cijeloj Europi prima 800-tinjak pacijenata, no kaže kako se EMA prilikom procjene fokusirao samo na šestminutni test hoda i zanemario ostale dobrobiti koje pacijenti imaju od spomenutog lijeka.
Iz Hrvatske agencije za lijekove (HALMED) pojašnjavaju kako je povjerenstvo Europske agencije za lijekove “na temelju znanstvene ocjene sveobuhvatnih podataka zaključilo da djelotvornost Translarne u pacijenata s besmislenom mutacijom u distrofin genu nije potvrđena te nije moglo preporučiti obnovu odobrenja za lijek Translarna”.
Udruge koje okupljaju oboljele i njihove roditelje na razini cijele Europe pokrenule su i peticiju za podršku pacijentima na stranici Petition · Buy Some Time · Change.org.